Американські дослідники використали найстрашніший вірус світу ВІЛ, щоби зцілювати дітей.

Усі пацієнти потерпали від генного дефекту, який прирікав їх на смерть при контакті із зовнішнім середовищем, повідомляє ТСН.

Малюки, які були народженні з комбінованим імунодефіцитом – генна хвороба, коли імунітет не працює взагалі і будь-який контакт із зовнішнім світом міг виявитися смертельним – були приречені на стерильне життя в очікуванні неминучого, та зараз у них безтурботне дитинство.

«Без лікування у дітей, що народжуються без функціонувальної імунної системи, розвиваються дуже серйозні інфекції. Більшість помирає в перший рік життя. Хворобу спричиняє дефект у гені, що відповідає за функціонування лімфоцитів – клітин імунної системи», - розповідає педіатр-гематолог Евеліна Мемкарз.

Найвідоміший із таких дітей - Девід Веттер - народився в сімдесятих. Про історію хлопчика, який усі свої 12 років прожив у стерильній бульбашці, зняли кілька фільмів.

Щоби дитина могла виходити з лікарні надвір, дослідники НАСА навіть зробили для нього спеціальний скафандр.

Помер Девід через невдалу пересадку кісткового мозку. А хворобу так і назвали – синдром хлопчика в бульбашці.

Через 35 років після його смерті дослідники з дитячої лікарні Мемфіса заявили про науковий прорив. Вилікувати недугу допоміг вірус імунодефіциту людини.

«Ми заміняємо дефективний ген, беремо клітини кісткового мозку і вставляємо нормальну копію цього гена. Унікальність дослідження в тому, що вперше для доставки чужорідних генів використовується лентивірусний вектор – із сімейства вірусів, що включають ВІЛ», - розповідає дослідник Брайан Соррентіно.

Досі лікувати недугу за допомогою ВІЛ ніхто не наважувався. Методи генної терапії, які застосовували, давали багато побічних ефектів.

До публікації сенсаційних результатів дослідник не дожив півроку. Але як метод працює добре знають його колеги.

«Він використав деактивований ВІЛ. Забрав усі активні частини і залишив тільки оболонку, щоби доправити здорову копію в стовбурову клітину. Це набагато ефективніше і безпечніше для генної терапії», - пояснює Евеліна Мемкарз.

Новий спосіб зцілив уже 8 немовлят. Зараз вони живуть нормальним життям та навіть мають імунну реакцію на вакцини.

Таких, як вони, народжується один на 200 тисяч і це винятково хлопчики. Чи вдасться допомогти їм усім, дослідники поки що не прогнозують, але, кажуть, надія на життя поза бульбашкою в пацієнтів напевне з’явилася.