Дослідники хочуть протестувати нову методику на людях вже наступного року.

Американським медикам вперше вдалося повністю видалити ВІЛ з геному лабораторних мишей.

Новий спосіб не мав стовідсоткового успіху, але все одно здивував дослідників – деякі наукові журнали навіть відмовлялися вірити результатам.

Про це пише ТСН.

На сьогодні лише двоє людей вилікувались від ВІЛ. В обох був рак крові, через що їм провели ризиковану операцію з трансплантації кісткового мозку. Вона і «вбила» разом обидві хвороби. Втім, ні в кого іншого техніка трансплантації не спрацювала, а подекуди мала летальний фінал.

Наразі ВІЛ-позитивним людям доводиться все життя вживати спеціальні ліки, що блокують вбудовування вірусного генома до ДНК клітини і його копіювання. І хоча вже є надзвичайно ефективні розробки, така антиретровірусна терапія не знищує вірус, адже за кілька тижнів після припинення приймання препарату приховані залишки ВІЛ в організмі знову починають розмножуватись.



Тепер команда дослідників, яку очолив спеціаліст з ВІЛ Говард Гендельман та фахівець з редагування генів Камель Халілі, представила безпреценденті плоди своєї п’ятирічної праці.

Вони запропонували двоетапну стратегію боротьби з вірусом – використання «повільного» антиретровірусного препарату LASER ART, який «ставить вірус у глухий кут», за яким йде застосування так званих молекулярних ножиць CRISPR / Cas9 – ця система редагування генів «добиває» ВІЛ.

«ВІЛ дуже розумний, бо він вбудовує свій генетичний код до клітини, що у разі активації можуть створювати ще більше вірусів, тому необхідні методи як для знищення активних вірусів, так і для знищення генетичного коду ВІЛ в інфікованих клітинах», – пояснив Гендельман.

Тоді як звичайні антиретровірусні препарати розчиняються одразу у крові, препарат LASER ART має оболонку, що дозволяє вивільнятися набагато повільніше, а також проходити крізь мембрани клітин та потрапляти у місці, де «ховається ВІЛ».

Системи ж CRISPR / Cas9 вже намагались «націлити» на ВІЛ, втім це виявилось неуспішним – вірус розповсюджувався занадто швидко.

Тож дослідники вирішили поєднати обидва методи. Спочатку вони теж не давали успіхів, але зрештою спрацювали – поєднання ліків та генетичного редагування повністю знищили ВІЛ з організму двох з семи мишей.

Спочатку дослідники не повірили результатам досліджень, і думали, що в техніці чи розрахунках були якісь негаразди. Коли ж вони все перевірили, довелось переконувати наукову спільноту – наукові журнали відмовлялися друкувати результати їхньої роботи.

Але під час повторного експерименту вже двоє з шести тварин вдалося вилікувати остаточно, під час третього – чотирьох з десяти. Зрештою роботу опублікували в журналі Nature Communications.

Схвильовані дослідники зазначають, що хоча це й ще не повноцінні ліки, вони підтверджують ефективність самої концепції поєднання двох методик і дають велику надію людству.

«Це показує, що ВІЛ можна вилікувати», – каже Гендельман. Він додає, що залишається відкритим питання, чи буде методика ефективною для людей. Незабаром нову методику випробують на макаках, а вже у 2020 планують долучити людей.