Вперше в історії вилікували рідкісне захворювання за допомогою редагування генів

Команда лікарів та науковців здійснила прорив у медицині, успішно вилікувавши рідкісне генетичне захворювання за допомогою першої у світі персоналізованої терапії редагування генів.

Результати цього новаторського лікування були опубліковані в медичному журналі The New England Journal of Medicine, пише Межа.Media.

Пацієнтом стала дитина на ім’я Кей Джей, яка народилася з дефіцитом ферменту CPS1. Це рідкісне захворювання має високий рівень смертності – близько 50% дітей помирають у перший тиждень життя. Ті, хто виживає, можуть стикатися з серйозними неврологічними порушеннями, затримками розвитку та необхідністю трансплантації печінки.

Читати ще: Учені ввели ген людської мови в мишей і змінили їхній голос

Лікувальна команда розробила індивідуальну терапію на основі CRISPR – технології модифікації ДНК людини. Ця технологія працює як молекулярні «ножиці», які можуть точно змінювати ДНК, виправляючи мутації, що викликають хвороби.

Цей підхід може бути використаний у майбутньому для лікування інших генетичних захворювань, таких як серповидноклітинна анемія, муковісцидоз та м’язова дистрофія.

---

Підписуйтесь на наш Telegram-канал, аби першими дізнаватись найактуальніші новини Волині, України та світу

---