Вперше в історії вилікували рідкісне захворювання за допомогою редагування генів
Команда лікарів та науковців здійснила прорив у медицині, успішно вилікувавши рідкісне генетичне захворювання за допомогою першої у світі персоналізованої терапії редагування генів.
Результати цього новаторського лікування були опубліковані в медичному журналі The New England Journal of Medicine, пише Межа.Media.
Пацієнтом стала дитина на ім’я Кей Джей, яка народилася з дефіцитом ферменту CPS1. Це рідкісне захворювання має високий рівень смертності – близько 50% дітей помирають у перший тиждень життя. Ті, хто виживає, можуть стикатися з серйозними неврологічними порушеннями, затримками розвитку та необхідністю трансплантації печінки.
Читати ще: Учені ввели ген людської мови в мишей і змінили їхній голос
Лікувальна команда розробила індивідуальну терапію на основі CRISPR – технології модифікації ДНК людини. Ця технологія працює як молекулярні «ножиці», які можуть точно змінювати ДНК, виправляючи мутації, що викликають хвороби.
Цей підхід може бути використаний у майбутньому для лікування інших генетичних захворювань, таких як серповидноклітинна анемія, муковісцидоз та м’язова дистрофія.
Підписуйтесь на наш Telegram-канал, аби першими дізнаватись найактуальніші новини Волині, України та світу
Результати цього новаторського лікування були опубліковані в медичному журналі The New England Journal of Medicine, пише Межа.Media.
Пацієнтом стала дитина на ім’я Кей Джей, яка народилася з дефіцитом ферменту CPS1. Це рідкісне захворювання має високий рівень смертності – близько 50% дітей помирають у перший тиждень життя. Ті, хто виживає, можуть стикатися з серйозними неврологічними порушеннями, затримками розвитку та необхідністю трансплантації печінки.
Читати ще: Учені ввели ген людської мови в мишей і змінили їхній голос
Лікувальна команда розробила індивідуальну терапію на основі CRISPR – технології модифікації ДНК людини. Ця технологія працює як молекулярні «ножиці», які можуть точно змінювати ДНК, виправляючи мутації, що викликають хвороби.
Цей підхід може бути використаний у майбутньому для лікування інших генетичних захворювань, таких як серповидноклітинна анемія, муковісцидоз та м’язова дистрофія.
Знайшли помилку? Виділіть текст і натисніть
Підписуйтесь на наш Telegram-канал, аби першими дізнаватись найактуальніші новини Волині, України та світу
Коментарів: 0
Рівень захворюваності на Волині знизився, але деякі школи продовжують працювати дистанційно
Сьогодні 09:35
Сьогодні 09:35
У «Резерв+» тепер можна записатися до ТЦК
Сьогодні 09:18
Сьогодні 09:18
Декомунізація: скільки вулиць на Волині ще не змінили назви
Сьогодні 07:17
Сьогодні 07:17
Перепис населення можливий лише через 1,5-2 роки після війни
Сьогодні 06:46
Сьогодні 06:46
Додати коментар:
УВАГА! Користувач www.volynnews.com має розуміти, що коментування на сайті створені аж ніяк не для політичного піару чи антипіару, зведення особистих рахунків, комерційної реклами, образ, безпідставних звинувачень та інших некоректних і негідних речей. Утім коментарі – це не редакційні матеріали, не мають попередньої модерації, суб’єктивні повідомлення і можуть містити недостовірну інформацію.