Вперше в історії вилікували рідкісне захворювання за допомогою редагування генів

Команда лікарів та науковців здійснила прорив у медицині, успішно вилікувавши рідкісне генетичне захворювання за допомогою першої у світі персоналізованої терапії редагування генів.
Результати цього новаторського лікування були опубліковані в медичному журналі The New England Journal of Medicine, пише Межа.Media.
Пацієнтом стала дитина на ім’я Кей Джей, яка народилася з дефіцитом ферменту CPS1. Це рідкісне захворювання має високий рівень смертності – близько 50% дітей помирають у перший тиждень життя. Ті, хто виживає, можуть стикатися з серйозними неврологічними порушеннями, затримками розвитку та необхідністю трансплантації печінки.
Читати ще: Учені ввели ген людської мови в мишей і змінили їхній голос
Лікувальна команда розробила індивідуальну терапію на основі CRISPR – технології модифікації ДНК людини. Ця технологія працює як молекулярні «ножиці», які можуть точно змінювати ДНК, виправляючи мутації, що викликають хвороби.
Цей підхід може бути використаний у майбутньому для лікування інших генетичних захворювань, таких як серповидноклітинна анемія, муковісцидоз та м’язова дистрофія.
Підписуйтесь на наш Telegram-канал, аби першими дізнаватись найактуальніші новини Волині, України та світу
Результати цього новаторського лікування були опубліковані в медичному журналі The New England Journal of Medicine, пише Межа.Media.
Пацієнтом стала дитина на ім’я Кей Джей, яка народилася з дефіцитом ферменту CPS1. Це рідкісне захворювання має високий рівень смертності – близько 50% дітей помирають у перший тиждень життя. Ті, хто виживає, можуть стикатися з серйозними неврологічними порушеннями, затримками розвитку та необхідністю трансплантації печінки.
Читати ще: Учені ввели ген людської мови в мишей і змінили їхній голос
Лікувальна команда розробила індивідуальну терапію на основі CRISPR – технології модифікації ДНК людини. Ця технологія працює як молекулярні «ножиці», які можуть точно змінювати ДНК, виправляючи мутації, що викликають хвороби.
Цей підхід може бути використаний у майбутньому для лікування інших генетичних захворювань, таких як серповидноклітинна анемія, муковісцидоз та м’язова дистрофія.
Знайшли помилку? Виділіть текст і натисніть
Підписуйтесь на наш Telegram-канал, аби першими дізнаватись найактуальніші новини Волині, України та світу

Коментарів: 0
Проводитимуть легкоатлетичний турнір: у Луцьку тимчасово перекриють проспект Волі. Як рухатиметься громадський транспорт
Сьогодні 10:50
Сьогодні 10:50
У Луцькому районі авто збило 67-річного чоловіка
Сьогодні 09:38

Сьогодні 09:38
Пальчатокорінник м'ясо-червоний та щитолисник: у нацпарку на Волині виявили червонокнижні рослини
Сьогодні 08:12
Сьогодні 08:12
«На кордоні культур»: до Луцька завітає делегація митців і громадських діячів із Польщі
Сьогодні 07:15
Сьогодні 07:15
На Волині провели в останню дорогу воїна Василя Сущика
Сьогодні 06:46
Сьогодні 06:46
Додати коментар:
УВАГА! Користувач www.volynnews.com має розуміти, що коментування на сайті створені аж ніяк не для політичного піару чи антипіару, зведення особистих рахунків, комерційної реклами, образ, безпідставних звинувачень та інших некоректних і негідних речей. Утім коментарі – це не редакційні матеріали, не мають попередньої модерації, суб’єктивні повідомлення і можуть містити недостовірну інформацію.